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溫醫大眼視光醫院完成華東地區首針KH631基因藥物視網膜下注射治療濕性年齡相關性黃斑變性病例
作者:ysg    初審:    終審:    來源:ysg       發布時間:2023-08-04 11:15:12
? ? ? 7月28日,溫州醫科大學附屬眼視光醫院順利完成了首針基因藥物KH631注射液視網膜下注射,治療一例頑固的濕性年齡相關性黃斑變性病例(AMD),經一周的嚴密觀察,患者反應良好。

? ? ? 2023年4月開始,溫醫大附屬眼視光醫院眼底內科劉曉玲教授、張宗端教授作為主要研究者(PI)主持的“KH631眼用注射液治療濕性年齡相關性黃斑變性(nAMD)患者的I/II期臨床試驗”項目正式啟動。

? ? ? 期間,研究者們積極開展受試者的招募工作,嚴格按照試驗方案招募和篩選合適的受試者。

? ? ? 7月初,1位70多歲的濕性AMD患者在歷經了14年的治療,雙眼先后共接受了4次光動力(PDT)以及近100次的抗VEGF治療后,聽聞新的基因治療有可能一次注射、終身獲益,帶著對研究者的充分信任,對未來的憧憬,經過深思熟慮及與家人充分溝通后決定試一試,表示自愿參加。

? ? ? 自此,包括眼底內科研究團隊、GCP辦公室、檢驗科、病房及手術室等相關部門,圍繞如何保障首例受試者順利、安全、規范完成基因治療給藥,展開了全方位的協作與接力。最后,經主要研究者劉曉玲教授確認,受試者符合KH631給藥要求,由共同主要研究者張宗端主任安排給藥。

? ? ? 7月28日上午,張宗端主任帶領團隊,根據視網膜下注射的標準流程,于方寸之間大展精妙技術,有條不紊完成配藥、玻璃體切除、注射部位確認,精準完成試驗藥物的視網膜下注射。



? ? ?整個注藥過程非常成功,出針后甚至看不到針孔,前后不到20分鐘,在旁觀看的研究團隊都為之振奮。劉曉玲教授也第一時間查看手術注藥視頻,為張主任高超的手術技巧點贊,感謝整個研究團隊的付出。

? ? ? 溫州醫科大學眼視光醫學部主任瞿佳教授收到喜報后,于高鐵之上發來賀詞,為溫醫大眼視光醫院成功開展第一例基因治療AMD感到自豪和驕傲,感謝研究團隊所有成員的辛勤付出,希望團隊在基因治療這個新的領域做出更多精彩的工作,為更多的患者帶來光明。


視網膜下注射KH631成功后的2個水泡


? ? ?當天下午在給藥后7小時查看受試者,眼部及全身情況良好,玻璃體腔內氣體填充,視網膜下存在水泡(KH631藥液)。術后第一天早晨,張主任再次查看受試者發現其視網膜下藥物液泡已經完全吸收,視網膜完全恢復平伏。目前術后1周,受試者眼部及全身情況均良好,視力恢復到注藥前,OCT顯示黃斑情況穩定,準予出院。



? ? ?據悉,2023年是中國醫療領域基因治療的元年。年齡相關性黃斑變性是影響老年人視力下降的主要原因,目前臨床應用的抗VEGF治療雖然能達到控制病情的目的,但是頻繁多次的就醫及注藥治療,給患者及家庭都帶來沉重的負擔。年齡相關性黃斑變性的基因治療,主要是通過視網膜下注射給藥方式,將編碼抗VEGF抗體片段的藥物基因遞送入細胞,并在眼內長期持續表達抗VEGF藥物,進而抑制新生血管的形成和發展,以達到長期治療濕性年齡相關性黃斑變性的目的。年齡相關性黃斑變性的基因治療,不屬于基因編輯類產品,不會改變人類原有的自身基因編碼。對患者來說,這不僅有希望實現長久獲益,也可避免玻璃體腔反復注射對患者眼組織的傷害,減輕患者及家庭的負擔。

? ? ? 溫醫大附屬眼視光醫院實施治療的患者是繼北京同仁醫院、湘雅二院之后的第4例,也是華東地區開展治療的首針病例!后續溫醫大附屬眼視光醫院將篩選更多的年齡相關性黃斑變性患者實施基因治療,為他們送去光明。


來源 | 國際眼科時訊
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